
一次治疗12个月有效,基因疗法积极结果登《柳叶刀》_腾讯新闻
Sep 9, 2024 · Atsena Therapeutics日前宣布,在研基因疗法ATSN-101治疗携带GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦(LCA1)患者的1/2期临床试验数据已在《柳叶刀》上 ...
《柳叶刀》:基因治疗将患者视力提高了100倍!1个月起效,至少 …
日前,《柳叶刀》(The Lancet)发表了ATSN-101的1/2期试验治疗12个月后的疗效和安全性数据,表明基因疗法可将GUCY2D基因突变 Leber先天性黑矇(LCA)患者视力提高100倍,部分 …
基因疗法显著疗效:12个月有效期研究成果登上《柳叶刀》
Sep 10, 2024 · Atsena Therapeutics公司近日宣布,其在研基因疗法ATSN-101用于治疗由GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦(LCA1)患者的1/2期临床试验数据已在权 …
罕见病联盟官网 - rddc.tsinghua-gd.org
Sep 13, 2024 · 而现在,一项最新临床研究表明,AAV基因治疗对GUCY2D基因突变引起的Leber先天性黑蒙症1型(LCA1)展示了良好的治疗前景。
Ocugen宣布OCU400治疗色素性视网膜炎 (RP)和Leber先天性黑蒙 (LCA)1/2期试验的临床研究 …
Sep 14, 2023 · 该公司认为,OCU400——Ocugen利用专有的修饰基因治疗平台的治疗方法——有可能成为遗传性视网膜变性RP和LCA患者的不可知基因疗法。
辉大基因宣布HG004治疗Leber先天性黑矇的首个临床研究完成全 …
Oct 26, 2023 · 本临床试验(“LIGHT光”研究)是一项多队列、剂量探索的研究者发起的临床研究,旨在评估单次注射HG004治疗LCA2患者的安全性、耐受性及疗效。
李文生教授:LCA基因治疗研究新进展,第3年和第4年结果或将促进LCA治疗 …
Jan 29, 2022 · 近期研究人员完成了一项新研究,发表于Ophthalmology杂志上,该研究明确了VN对双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病患者的给药维持3至4年,患者功能性视 …
李文生教授:LCA基因治疗研究新进展,第3年和第4年结果或将促进LCA治疗 …
Jan 29, 2022 · 上海爱尔眼科李文生教授多年来一直关注LCA的基因治疗新进展,发表了多篇与LCA相关文章。 对于上述关于RPE65基因治疗长期效果的研究,李教授认为结果非常鼓舞人 …
基因治疗公司Opus Genetics宣布在研基因疗法OPGx-LCA5治疗由于LCA5基因突变导致的莱伯先天性黑蒙(LCA…
2023年9月10日,基因治疗公司Opus Genetics宣布在研基因疗法OPGx-LCA5在治疗由于LCA5基因突变导致的莱伯先天性黑蒙(LCA)患者的1/2期临床试验中完成首例患者给药。 OPGx …
柳叶刀重磅研究:基因疗法将先天性黑矇患者视力提高了1万倍
Sep 9, 2024 · 研究表明,这种基因疗法能够显著提高GUCY2D基因突变导致的LCA患者的视力,部分患者在接受最高剂量治疗后,视力甚至提高了10000倍。